2.2.2. Vergunningen voor klinische toepassing van stamceltherapie buiten de context
van onderzoek
[Regeling vervallen per 01-07-2012]
Bij geneesmiddelen voor klinische toepassing van stamceltherapie buiten de context
van onderzoek gaat het om:
I. Geneesmiddelen voor geavanceerde therapieën die ingevolge verordening (EG) 1394/2007, zijn beoordeeld en toegelaten tot de Europese Gemeenschap
[Regeling vervallen per 01-07-2012]
Nieuwe wetenschappelijke vooruitgang op biotechnologisch gebied heeft geleid tot meer
geavanceerde therapieën, zoals gen- en celtherapie. Een geavanceerde therapie met
een therapeutische of profylactische eigenschap, of met invloed op fysiologische functies,
wordt als geneesmiddel beschouwd. Een geneesmiddel voor geavanceerde therapie als
bedoeld in verordening (EG) 1394/2007 is een geneesmiddel dat wezenlijk gemanipuleerde menselijke cellen of weefsels, of
gerecombineerd DNA bevat. Bijlage 1 van de verordening (EG) 1394/2007 geeft een opsomming van de manipulaties die niet wezenlijk zijn (bijv. snijden, filtreren).
Verordening (EG) 1394/2007 bepaalt dat een ATMP alleen volgens de centrale procedure, dus via het Europees Geneesmiddelenbureau
(European Medicines Agency, EMA), geregistreerd kan worden (en niet nationaal of via
een decentrale of wederzijdse erkenningsprocedure). Vanwege de nieuwheid, complexiteit
en technische specificiteit van ATMP’s, waardoor specifieke deskundigheid noodzakelijk
is en geharmoniseerde regels nodig zijn om het vrije verkeer van deze geneesmiddelen
in de Europese Unie te waarborgen, bleek het noodzakelijk dit apart te regelen in
een verordening.
De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) is het onderdeel van het
EMA waarin alle lidstaten van de EU zijn vertegenwoordigd, en dat verantwoordelijk
is voor de wetenschappelijke beoordeling van de kwaliteit en de afweging van de veiligheid
vs. de werkzaamheid van een geneesmiddel dat is aangemeld voor de centrale registratieprocedure.
Voor de beoordeling van ATMP’s is veelal zeer specifieke deskundigheid vereist, die
niet beperkt blijft tot het traditionele farmaceutische gebied. Daarom is er binnen
het EMA een Comité voor geavanceerde therapieën (Committee for advanced therapy medicinal
products) ingesteld, dat verantwoordelijk is voor het adviseren van de CHMP als het
gaat om de beoordeling van ATMP’s. Na een positieve beoordeling door de CHMP wordt
door de Europese Commissie de uiteindelijke handelsvergunning verleend.
ATMP’s, uitgezonderd de weefselmanipulatieproducten, die op 30 december 2008 overeenkomstig
de nationale of communautaire wetgeving rechtmatig in de Gemeenschap in de handel
waren, moeten uiterlijk op 30 december 2011 aan de bepalingen van verordening (EG) 1394/2007 voldoen. Zo ook moeten weefselmanipulatieproducten die regelmatig op de markt van
de Gemeenschap in de handel waren overeenkomstig op 30 december 2008 geldende nationale
of communautaire wetgeving uiterlijk op 30 december 2012 aan de bepalingen van verordening (EG) 1394/2007 voldoen. Dit betekent dat een ATMP na deze overgangstermijnen ofwel centraal geregistreerd
moet zijn ofwel als ‘ziekenhuisuitzondering’ door de IGZ moet zijn goedgekeurd (zie
II a).
II. Geneesmiddelen die (nog) niet op grond van verordening (EG) 1394/2007 zijn toegelaten
[Regeling vervallen per 01-07-2012]
Bij uitzondering kunnen ook (nog) niet toegelaten geneesmiddelen worden voorgeschreven
voor klinische bereiding en toepassing buiten de context van onderzoek. Hierbij kunnen
worden onderscheiden:
-
a.
Ziekenhuisuitzondering in Nederland; de zgn. hospital exemption
In bepaalde situaties kan een uitzondering worden gemaakt op de eis dat het ATMP een
handelsvergunning via de centrale Europese procedure moet hebben. De uitzondering
wordt in verordening (EG) 1394/2007 omschreven als de zogenaamde ‘ziekenhuisuitzondering’ (meestal aangeduid met de Engelse
term ‘hospital exemption’). Voor Nederland is in de Geneesmiddelenwet omschreven voor welke ATMP’s een hospital exemption van toepassing kan zijn. Artikel 40, derde lid, onder d, van de Geneesmiddelenwet omschrijft deze als: ‘geneesmiddelen voor geavanceerde therapie die met toestemming
van het Staatstoezicht op de volksgezondheid worden bereid door een fabrikant volgens
een recept voor een op bestelling gemaakt geneesmiddel dat voor een bepaalde patiënt
op niet routinematige basis volgens specifieke kwaliteitsnormen en binnen dezelfde
lidstaat in een ziekenhuis wordt gebruikt onder de exclusieve professionele verantwoordelijkheid
van een arts’.
De Inspectie voor de Gezondheidszorg (IGZ) moet de bereiding en het gebruik van producten
onder de hospital exemption goedkeuren.
-
b.
Compassionate use programma.
Indien het een nog niet geregistreerd ATMP betreft voor een chronische of levensbedreigende
aandoening, waarvoor geen bij de patiënt minstens even goed werkend alternatief geregistreerd
geneesmiddel op de markt is en het schrijnende gevallen van patiënten betreft, biedt
de Geneesmiddelenwet, in artikel 40, derde lid, onder f, de mogelijkheid om het ongeregistreerde middel tijdelijk voor een cohort toe te
staan. De goedkeuring voor een zogenaamd compassionate use’ programma wordt verleend
door het College ter beoordeling van geneesmiddelen (CBG) op voorwaarde dat het een
middel – in dit geval ATMP – betreft waarvoor een aanvraag voor een handelsvergunning
is ingediend en de registratie spoedig zal volgen.
Ik zal aan centra op basis van de onderhavige regeling een vergunning op grond van
artikel 2 WBMV verstrekken om een geneesmiddel voor klinische toepassing van stamceltherapie buiten
de context van onderzoek toe te dienen indien uit de vergunningaanvraag blijkt dat
het geneesmiddel behoort tot een van de drie hierboven onder I en II genoemde categorieën
en mits het gebruik van het geneesmiddel niet verboden is op grond van overige regelgeving,
zoals artikel 6a van de WBMV.
Bij vergunningaanvragen van centra die stamceltherapie willen toepassen buiten de
context van onderzoek en waarvan de te gebruiken geneesmiddelen niet vallen onder
een van de drie hierboven genoemde categorieën zal ik, alvorens een besluit over het
verlenen van een vergunning te nemen, de aanvraag toetsen op veiligheid en werkzaamheid.